Mindazok, akik gyógyszerek szedésére szorulnak, a legtermészetesebbnek tartják, hogy amit az orvos felír számukra, az ott van a patikában. Pedig amíg egy hatóanyag molekulából gyógyszer lesz, igen hosszú utat kell megtenniük a fejlesztőknek.

   Egy új gyógyszer-fejlesztésre alkalmas gyógyszermolekula-jelölt azonosítása akár 2-10 évet is igénybe vehet. A klinikai vizsgálatok négy fázisból állnak, amelyek során már a gyógyszer emberekre gyakorolt hatásait vizsgálják – olvasható a Webbeteg.hu portálon Dr. Zsuga Judit, klinikai farmakológus írásában.

   Ahogy az egészségportál szakértője írta, a fizio-kémiai tulajdonságok meghatározását követően elkezdődhet a molekula preklinikai, vagyis klinikai vizsgálatot megelőző, különböző élő organizmusok felhasználásával történő vizsgálata. Ebben a fázisban történik meg a molekula hatásainak meghatározása, illetve itt derül ki, hogy milyen betegségek kezelésére lesz alkalmas a majdani készítmény. Ezek a vizsgálatok általában laboratóriumi rágcsálókon, vagy magasabb rendű emlősökön történik.
   Az előzetes vizsgálatok során állapítják meg a molekula toxikológia és biztonságossági paramétereit is. Ez utóbbiakat baktériumtenyészeteken, sejttenyészeteken és laboratóriumi rágcsálókon határozzák meg. A fejlesztés e szakasza körülbelül négy évet igényel és az úgynevezett preklinikai dosszié lezárásával ér véget. Ezt követően elkezdődik a molekula-jelölt klinikai fejlesztése. A klinikai vizsgálatok négy fázisból állnak, ezek már a gyógyszer emberekre gyakorolt hatásait vizsgálják. Az első három fázis a forgalomba hozatal engedélyezésének előfeltétele, azaz a patikákba kerülést megelőzően zajlik, a negyedik a piaci értékesítést követi.
   Az első állomás a fázis 1. klinikai vizsgálat, melynek célja a molekulajelölt biztonságosságának, és tolerálhatóságának igazolása a gyógyszer egyszeri illetve alkalmazása során. A második fázisban a vizsgálatok alanyai már abban a betegségben szenvednek, amelyre a majdani gyógyszer szedése javasolt lesz. Általában 100-300 betegen nézik meg a gyógyszerjelölt hatását. A vizsgálatok elsődleges célja a gyógyszer hatékonyságának alátámasztása.
   A gyógyszer törzskönyvezést megelőző utolsó, harmadik vizsgálat 1000-3000 beteg bevonásával történik. Ennek célja nagyszámú betegen igazolni a vizsgált szer hatékonyságát. Ez az előző vizsgálatoknál hosszabb időt, 2,5-4 évet is igényelhet.
   A három klinikai fázis sikeres lezárásával lehet az illetékes hatóságokhoz fordulni törzskönyvezési kérelemmel. Az engedélyeztetés akár másfél évig is eltarthat. Egy gyógyszermolekula-jelölt sikeres piaci bevezetésének valószínűsége igen kicsi, azonban a fejlesztés során folyamatosan nő, a befektetők kockázata pedig ezzel párhuzamosan csökken. Míg a klinikai vizsgálatokban résztvevő gyógyszerek mindössze 20 százaléka kerül ténylegesen piaci forgalomba, a harmadik fázis vizsgálatainak sikeres lezárását követően a hatóságokhoz engedélyezésre benyújtott szereknek már 81 százaléka kerül a patikákba – derül ki a Webbeteg.hu összeállításából.